肺动脉高压是一种罕见的进展性疾病，其特征是肺血管重构，导致肺动脉高压和进行性右心室功能障碍。骨形态发生蛋白受体-2(BMPR-2)是转化生长因子β(TGF-β)超家族成员之一，BMPR-2突变是导致遗传性肺动脉高压的主要因素之一。同样，BMPR-2信号通路在其它非遗传性肺动脉高压的发病过程中也发挥重要作用。BMPR-2信号通路在维持肺动脉内皮细胞完整性方面发挥重要作用，该信号的减少可以导致内皮细胞功能障碍、细胞增殖增加和肺血管重构。Sotatercept是一种新型的、一类融合蛋白，由人类Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成。它具有对TGF-β超家族成员的配体捕获作用（ligandtrap），通过这一作用可以恢复促进生长的激活素-生长分化因子途径和抑制生长的BMP途径之间的平衡(图1）。从年6月到年7月，来自8个国家的43个中心中，共有名患者接受了筛查，其中人接受了随机分组。患者被随机分成三组，安慰剂组（32例）、Sotatercept低剂量组（0.3mg/kg，32例）或Sotatercept高剂量组（0.7mg/kg，42例）。三组患者的人口统计学和基线临床特征相似。主要终点是肺血管阻力（PVR）从基线到第24周的变化，次要终点主要是6分钟步行距离（6MWD）。Sotatercept是一种新的治疗性融合蛋白，针对激活素-生长分化因子和BMP通路信号的失衡。该项试验表明，在背景治疗稳定（包括前列环素治疗）的肺动脉高压患者中，Sotatercept可以降低肺血管阻力；同时，6分钟步行距离和NT-proBNP水平也得到了一定的改善。参考文献：1.Humbert,M.,etal.,SotaterceptfortheTreatmentofPulmonaryArterialHypertension.NEnglJMed,.(13):p.-.精华文章推荐1.儿童心律失常精华文章2.儿童川崎病的诊治精华文章3.儿童先天性心脏病的诊治规范和*策相关文章4.儿童心肌炎心肌病最新诊治进展相关文章袁大夫在线